上学，对于小石头和家人来说，曾经是个遥不可及的梦想。
　　小石头是一个脊髓性肌萎缩症患儿，确诊时被医生告知可能活不到两岁，并且当时国内无药可治。
　　不幸中的万幸，在小石头寻医问药的5年间，两次国家医保药品目录谈判让小石头跨过了生死门槛，也让他开始了全新的生活。
　　今年9月，小石头在社会各界的关怀下，顺利升入小学。面对新的生活，这个被疾病折磨了7年多但又被不幸和幸运同时眷顾的孩子和家庭怎样了？

从无药可用到天价药

　　小石头出生于2018年3月，今年7岁半。刚出生时，他和其他孩子一样，可爱健康。但8个月后，和同龄孩子相比，小石头的发育出现了问题。在辗转多家医院后，一个医生根据经验判断，这个孩子可能得了罕见病SMA，也就是脊髓性肌萎缩症。
　　小石头爸爸说，那一瞬间，他和妻子都感到了绝望。因为根据之前查到的资料，这个罕见病当时在国内还没有特效药。一些医生对他讲，以目前的医学条件，孩子几乎没有治愈的可能。小石头爸爸无法接受这样的现实，一家人也无法放弃这个刚来到世界的小生命。但寻医问药的结果让他们更加绝望，所有的医生都说这个病当时在国内无药可治。
　　后来，小石头爸爸听说国外有一种特效药，一针的价格在90万元左右，一年要打六针，那就是500多万元的天价，并且在国内还没有渠道可以购买。
　　2019年初，一种可以治疗SMA的特效药诺西那生钠注射液获准进入中国，但是打一针要70万元，一年六针就是400多万元。这对小石头一家来说真的就是天价。
　　但2019年，中国的医保药品目录谈判刚刚起步两年，在和一些跨国药企谈判方面，经验还比较少，同时很多罕见病的创新药也才刚刚进入中国市场。那一年，生产诺西那生钠注射液的药企没有主动申报，这个药最终没能进入当年的医保目录谈判。
　　2020年，SMA这种罕见病被更多的人所了解，也有更多的患者知道了这个特效药。生产诺西那生钠的药企主动将药价从一针70万元降到55万元，小石头一家还可通过买赠，以一针的价格换取一年六针的用量。小石头在康复训练和针剂的作用下，肌肉萎缩明显好转。但接下来的药费怎么办？

从天价药到“平价药”

　　2021年新一轮医保药品目录谈判开始启动。诺西那生钠的药企主动申报，进入了医保谈判。罕见病药品用量很小但研发投入巨大，价格从55万元降到3万元，医保目录谈判的难度可想而知。但被网友们称为“灵魂砍价”的医保目录谈判，就是希望通过国家的力量，在患者、企业和医保基金中搭建平台，找到最佳平衡点。
　　这轮医保药品目录谈判成功后，诺西那生钠的价格从55万元变成了3万多元，除去医保报销部分，加上康复治疗，小石头每年的治疗药费用降到了10万元左右。这对一个普通工薪家庭来说，意味着什么不言而喻。这次医保目录谈判，让小石头一家人的生活和小石头的身体情况彻底改变。
　　而诺西那生钠这种特效药在纳入医保药品谈判目录后，仅2022年在国内的销量就增长了2.6倍，当年就有2812名患者使用了14206针，分别是前一年的10.5倍和41.5倍。
　　2023年1月，在小石头打到第九针时，第二款用于治疗SMA的救命药利司扑兰进入了医保药品目录谈判，让小石头一家人有了更多的选择。
　　从无药可用，到对天价医药费的绝望，再到医保药品目录谈判，给他们带来的平价药的多重选择。5年间，小石头一家人见证了医学的发展和医保的政策红利。小石头一家成为医保药品目录谈判最大的受益者之一。
　　今年，小石头上学了。让小石头爸爸没想到的是，一所学校因为看了他拍的孩子的康复训练视频，主动联系了他们。学校不仅热情地为小石头入学主动打开了大门，为了方便小石头在校学习，还在暑假做了厚厚的预案。
　　对于罕见病儿童来说，真正地融入社会，和普通孩子一样学习和生活并不是一件容易的事。小石头是个幸运儿，在父母、爷爷奶奶、社会爱心、国家医保制度的托举下，他在努力地向前走。据央视新闻客户端